El avance, publicado en la revista Nature, abre nuevas posibilidades para desarrollar terapias genéticas más rápidas y menos invasivas contra enfermedades hereditarias.
Por: Agencias
Internacional; sàbado, 24 de octubre del 2026.- Por primera vez, una técnica de edición genética fue utilizada para modificar el ADN directamente dentro del cuerpo humano, un avance científico que podría transformar el tratamiento de diversas enfermedades hereditarias.
De acuerdo con los resultados de un ensayo clínico publicados en la revista Nature, los investigadores emplearon una herramienta de alta precisión, conocida como edición de precisión, para corregir una mutación genética en las células del hígado asociada con la enfermedad de Wilson, un padecimiento poco común que impide al organismo eliminar adecuadamente el exceso de cobre.
Este procedimiento representa un paso importante en el desarrollo de terapias genéticas, ya que podría permitir reparar alteraciones en el ADN directamente en el organismo, sin recurrir a los complejos procesos de extracción, modificación y reinserción de células que se utilizan en algunos tratamientos experimentales.
El avance ha generado expectativas entre las organizaciones dedicadas a esta enfermedad. Rhonda Rowland, presidenta de la Asociación de la Enfermedad de Wilson, expresó su entusiasmo ante la posibilidad de que estas nuevas tecnologías lleguen a beneficiar a los pacientes.
“Jamás imaginé que vería esto aplicado a mi enfermedad rara en vida”, declaró Rowland, quien calificó el próximo periodo como “un año realmente emocionante”.
La enfermedad de Wilson es provocada por mutaciones en el gen ATP7B, encargado de producir una proteína que ayuda al hígado a eliminar el exceso de cobre del organismo. Cuando este mecanismo falla, el mineral se acumula hasta alcanzar niveles tóxicos, lo que puede ocasionar daños hepáticos graves, deterioro del sistema nervioso y diversos trastornos neurológicos.
Aunque todavía es necesario evaluar la seguridad, la eficacia y los resultados a largo plazo de estas intervenciones, el uso de herramientas de edición genética directamente en el cuerpo abre nuevas perspectivas para desarrollar tratamientos potencialmente más accesibles y menos invasivos.
El avance podría sentar las bases para una nueva generación de terapias capaces de corregir alteraciones genéticas desde su origen y ampliar las opciones de tratamiento para personas que viven con enfermedades poco frecuentes.
